Ciencia

La carrera por liderar el revolucionario y lucrativo mercado de la edición genética en humanos

Recostado en su cama en el hospital, Brian Madeux sonríe nervioso mientras está conectado a una sonda intravenosa.

Dentro de la bolsa de líquido que cuelga sobre su cabeza están miles de millones de pequeños fragmentos de ADN diseñados para ser insertados en su genoma, el manual de instrucciones biológicas que se encuentra en cada célula del organismo.

De 44 años el hombre ha vivido desde el nacimiento con un raro y potencialmente letal trastorno genético conocido como síndrome de Hunter, se convirtió en la primera persona del mundo que es sometida a un nuevo tipo de tratamiento que edita los genes dentro del cuerpo.

Se agregaron a su flujo sanguíneo pequeñas “tijeras moleculares” para cortar el ADN en sus células hepáticas e insertar un gen para reparar el defectuoso que ha llevado toda su vida.

“Estamos al comienzo de una nueva frontera de medicina genómica”, dice Sandy Macrae, presidenta ejecutiva de Sangamo Therapeutics, la firma biotecnológica que está desarrollando el tratamiento.

BBC